聽(tīng)力損失是最常見(jiàn)的感覺(jué)障礙之一。全世界人口的 5%以上深受其害，3400萬(wàn)兒童為殘疾性聽(tīng)力損失。耳聾治療是一個(gè)嚴(yán)重未滿(mǎn)足臨床患者需求的領(lǐng)域，臨床上尚無(wú)針對(duì)感音神經(jīng)性耳聾的有效治療藥物。

復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院舒易來(lái)、王武慶、李耕林、王大奇、湯洪海、王會(huì)、崔沖組成的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，從患者的臨床需求出發(fā)，深耕耳聾防治十余年，長(zhǎng)期致力于感音神經(jīng)性耳聾的藥物開(kāi)發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化，建立動(dòng)物模型、探索發(fā)病機(jī)制、研究藥物遞送至耳蝸的路徑、發(fā)掘耳蝸毛細(xì)胞高效遞送載體，研發(fā)基因治療新策略，并推進(jìn)臨床轉(zhuǎn)化，在耳聾基因治療領(lǐng)域取得了一系列創(chuàng)新性成果。該項(xiàng)目曾獲得申康中心臨床研究三年行動(dòng)計(jì)劃資助。

這些創(chuàng)新成果包括：針對(duì)顯性遺傳性耳聾，以MYO6、TMC1等耳聾基因?yàn)榘悬c(diǎn)，基于DNA 編輯、RNA編輯和RNA單堿基編輯等新技術(shù)，開(kāi)發(fā)出治療新策略；針對(duì)KLHL18、OTOF等隱性遺傳性耳聾，研發(fā)了同源重組和基因置換技術(shù)介導(dǎo)的治療新方法；利用基因編輯技術(shù)開(kāi)辟了防治后天性耳聾的生物治療新方向；研發(fā)出具有臨床價(jià)值的內(nèi)耳微量給藥裝置；同時(shí)研發(fā)出我國(guó)首款治療常染色體隱性遺傳性耳聾9（DFNB9）患者的基因治療藥物，主導(dǎo)開(kāi)展國(guó)際首個(gè)先天性耳聾基因治療臨床試驗(yàn)，成功恢復(fù)患兒聽(tīng)力和言語(yǔ)。

團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜開(kāi)展的全球首個(gè)基因治療遺傳性耳聾臨床試驗(yàn)結(jié)果，發(fā)表于國(guó)際頂尖權(quán)威醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》和《自然醫(yī)學(xué)》，并被選為《柳葉刀》封面導(dǎo)讀，文中提及：這項(xiàng)突破性研究為聽(tīng)障兒童的治療提供了范式轉(zhuǎn)變，并為治療其他形式的聽(tīng)力損失帶來(lái)希望，同時(shí)獲得國(guó)際同行的高度關(guān)注和認(rèn)可。第一完成人舒易來(lái)近五年以第一/通訊作者發(fā)表文章50余篇（最高影響因子 98.4）。

項(xiàng)目在感音神經(jīng)性耳聾基因治療藥物研發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化方面的成果，為耳聾防治提供了新策略、新見(jiàn)解及新理論，推動(dòng)了聽(tīng)覺(jué)藥物治療領(lǐng)域的突破性發(fā)展，使我國(guó)在此領(lǐng)域居于第一梯隊(duì)。

意大利Telethon遺傳與醫(yī)學(xué)研究所 IvanaTrapani教授在同期《柳葉刀》進(jìn)行專(zhuān)評(píng)。哥廷根大學(xué)醫(yī)學(xué)中心聽(tīng)覺(jué)專(zhuān)家Nicola Strenzke教授、美國(guó)國(guó)家工程院院士及加州大學(xué)聽(tīng)力中心主任Zeng Fan-Gang教授皆認(rèn)為：這是藥物治療耳聾重大突破，開(kāi)創(chuàng)耳聾基因治療新時(shí)代。

迄今，團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上耳鼻咽喉領(lǐng)域最權(quán)威的美國(guó)耳鼻喉科學(xué)研究學(xué)會(huì)年會(huì)、歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)等國(guó)內(nèi)外知名大會(huì)上分享、交流、推廣成果30余次。